对十三届全国人大四次会议第5843号建议的答复

对十三届全国人大四次会议第5843号建议的答复

国药监建〔2021〕83号

里赞代表：

您提出的关于进一步规范“超说明书用药”的建议收悉，经会同国家卫健委研究，现答复如下：

一、 关于增加“超说明书用药”相关法律法规

国家卫健委已配合全国人大常委会法工委修订了《执业医师法》，针对在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下的药品使用问题进行了专门研究，以进一步指导临床医师合理用药。8月20日，十三届全国人大常委会第三十次会议审议并表决通过了医师法草案三审稿，《中华人民共和国医师法》将于2022年3月1日起施行，第二十九条第二款规定“在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗”。

二、 关于完善说明书修订程序

药品安全事关人民群众身体健康和生命安全，药品说明书是患者获取药品信息最为直接的途径，国家药监局高度重视药品说明书管理工作，为确保患者用药安全，原国家食品药品监督管理局于2006年3月15日发布《药品说明书和标签管理规定》（局令24号），其中第十二条规定：药品生产企业应当主动跟踪药品上市后的安全性、有效性情况，需要对药品说明书进行修改的，应当及时提出申请。2021年1月我局发布实施《药品上市后变更管理办法》，并配套发布《已上市化学药品和生物制品临床变更技术指导原则》等相关文件，为药品上市许可持有人开展药品上市后变更临床研究，以及对已上市药品适应症、适用人群范围、用法用量、药品说明书安全性信息、药物警戒计划等事项变更提供技术指导和参考。此外，根据药品不良反应监测和药品再评价结果，国家药监局也可以要求药品生产企业修改相关药品说明书。

三、关于鼓励药物创新，推进药品高质量发展

近年来，我国实施药品审评审批制度改革，核心就是鼓励药品创新发展，推进药品高质量发展，更好满足临床急需。2019年12月发布实施的新修订《药品管理法》对鼓励药物创新、推动药品技术进步做出了明确规定。2020年1月发布实施的新修订《药品注册管理办法》进一步固化了审评审批制度改革成果，营造了鼓励药品创新的制度环境，提高了药品可及性。一是完善药品加快上市注册程序，根据新修订的《药品注册管理办法》，国家药监局配套发布了《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》《药品附条件上市申请审评审批工作程序（试行）》《药品上市许可优先审评审批工作程序》，配合《药品特别审批程序》建立了四条加快药物上市注册的通道。二是将《药品管理法》《疫苗管理法》及国务院文件中列明的临床急需短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快上市注册范围，鼓励开展研发注册。三是支持创新药的研制注册，加快相关指导原则及规范文件的发布，目前已发布《化学药品创新药Ⅰ期临床试验数据的技术指导原则》《境外已上市境内未上市药品临床技术要求》《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》等一系列技术指导原则，指导新药的研发申报。

四、下一步工作

陆续修订完善并出台的《药品注册管理办法》《药品生产监督管理办法》《药品上市后变更管理办法（试行）》，明确了药品上市许可持有人在非临床研究、临床试验、生产经营、上市后研究、不良反应监测及报告处理等药品全生命周期管理中的主体责任，形成了全国统筹的监管体系，确保药品安全、有效、质量可控。下一步，国家药监局将继续坚持以人民为中心的发展思想，持续深化药品审评审批制度改革，加快推进配套文件发布实施，加大对临床急需创新药物研发、申报服务和指导工作，加强监督检查力度，满足人民群众用药安全可及。

感谢您对药品监督管理工作的关心和支持。

联系单位及电话：国家药品监督管理局 88331016

国家药监局

2021年9月8日